动物实验，正在被淘汰？Cell重磅综述揭示新药研发的范式革命

一个候选药物，平均要经历10年和10亿美元，才能走到患者手中——而其中90%会在临床试验阶段失败。

这个数字，在药物研发圈几乎人尽皆知，却始终没有被改变。

问题出在哪里？

2026年，顶级期刊Cell 刊发了一篇来自斯坦福大学、NIH等机构的重磅综述，标题直接点破了症结所在：New approach methodologies for drug discovery（药物发现的新方法论）。

文章的结论不留情面：传统动物模型的高失败率，根源在于它们无法真正模拟人类疾病。

这篇Cell 综述系统梳理了当前最具前景的三类“以人为中心”的新方法论（NAMs）：

① 干细胞技术

人类诱导多能干细胞（iPSC）可以定向分化成心肌细胞、神经元、肝细胞……研究者不再需要从患者身上反复取样，就能建立个体化的疾病模型。你的细胞，就是你的疾病模型。

② 类器官（Organoids）

类器官是目前最接近“人体微缩版”的实验系统。它们能在培养皿里还原出人体组织的三维结构和细胞互作关系，对药物的响应模式与真实人体高度吻合。

更关键的是：类器官保留了个体的遗传背景。这意味着，针对特定患者的“精准用药”测试，在体外就可以完成。

③ in silico 计算模型

机器学习与人工智能正在加速渗透药物发现的每个环节——从候选分子筛选，到毒性预测，到临床响应模拟。数字化的“虚拟细胞”正在成为实验台之外的第二个战场。

综述指出，这三条路线已不再是概念，NIH和FDA均已在政策层面推动NAMs替代动物实验的进程。一场从动物到人源模型的技术迁移，正在以超出预期的速度发生。

类器官的价值，大家都看到了。

然而它有一个长期被忽视的技术瓶颈：你怎么知道，类器官里每一种细胞对药物的反应是什么？

类器官不是一种细胞，而是多种细胞的混合体。不同细胞类型的转录状态、药物响应往往截然不同。如果只测整体基因表达，信号会互相掩盖——你得到的是一个平均值，而药物作用的靶点，往往藏在少数细胞群体的微弱变化里。

这正是高通量转录组技术介入的地方。

我们公司自主研发的DRUG-seq2，正是为解决这个问题而生。

DRUG-seq2是一种少量细胞高通量3′ 转录组测序技术——它采用独特的分子标签设计，实现多样本混合建库，一次实验即可同时处理数百个化合物处理条件，获取每个样本完整的基因表达“指纹”，从而精准区分哪些药物真正改变了细胞的转录状态。

对于类器官研究来说，这意味着：

✅ 样本用量少：专为少量细胞场景优化，类器官样本无需大量扩增

✅ 通量高：支持96/384孔板规模的药物筛选，一批覆盖数百个处理条件

✅ 信号清晰：精准捕获细胞群体的转录变化，10000+ 基因检测深度，不被背景噪音淹没

更重要的是，DRUG-seq2产生的高质量转录组数据，可以直接为虚拟细胞模型提供训练和验证的数据底座——这正是Cell 这篇综述所强调的in silico 路线的核心需求。

从类器官实验到数字化虚拟细胞，DRUG-seq2 是连接两个世界的数据桥梁。

Cell 的这篇综述，不只是一篇学术文章，它代表了整个领域对未来方向的集体共识。

类器官、iPSC、计算模型，这些技术不是在替换彼此，而是在形成一套新的协同体系。每个节点都需要更精准的数据支撑，才能发挥最大价值。

【邮箱】xrzs-cx@xremed.com

【官网】www.xremed.com

【手机/微信】18936040318（微信昵称：昕小瑞）

南京昕瑞再生医药科技有限公司成立于2019年，先后获中科创星、红杉资本两轮融资，依托北京大学分子医学南京转化研究院软硬件支持。公司核心团队源自北京大学，承载创始团队在干细胞、再生医学及小分子创新药领域20余年经验，搭建了世界领先的细胞表型药筛平台——整合细胞疾病模型、表型组学定量、AI技术，聚焦“细胞疾病/衰老表型逆转”研发新药。

公司拥有自主知识产权的DRUG-seq2、PHDs-seq高通量测序技术，已在早期药物开发、靶点发现、人工智能大模型建立等场景见效，既服务自研项目，也为科研领域提供高质量技术解决方案。